Fda, ok a farmaco Dompe' per cheratite neurotrofica
Dompe', azienda leader nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per il trattamento delle patologie rare, annuncia la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation) per rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), da parte della statunitense Food and Drug Administration (FDA). Il candidato farmaco, sviluppato dalla ricerca Dompe', e' stato designato come farmaco orfano per il trattamento della cheratite neurotrofica, patologia degenerativa della cornea che colpisce meno di una persona su cinquemila ed e' attualmente orfana di cura.
E' la seconda designazione di farmaco orfano da parte della FDA per rhNGF, dopo quella recente per il trattamento nella retinite pigmentosa, patologia rara di origine genetica che colpisce oltre 1 milione di persone nel mondo. RhNGF nasce da uno specifico progetto di ricerca presso il Centro di Ricerca & Sviluppo Dompe' dell'Aquila, e viene prodotto attraverso la tecnologia del DNA ricombinante, ovvero attraverso il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano, con il batterio stesso che diventa in grado di produrre NGF, del tutto identico a quello naturalmente prodotto dall'organismo umano.
Il riconoscimento rappresenta un passo importante nel percorso di sviluppo clinico del farmaco, attualmente in fase di sperimentazione avanzata nel trattamento della cheratite neurotrofica nell'ambito dello studio REPARO.
Lo studio, randomizzato e mascherato, interessa 39 centri in 9 Paesi europei (Italia, Gran Bretagna, Germania, Francia, Belgio, Spagna, Portogallo, Polonia, Ungheria) e coinvolge pazienti affetti da cheratite neurotrofica monolaterale con lesioni di livello 2 (difetto epiteliale persistente) o di livello 3 (ulcera corneale) che non rispondono ai trattamenti medici attualmente disponibili.
L'obiettivo del trial e' valutare sicurezza, tollerabilita' ed efficacia di due diversi dosaggi del fattore di crescita nervoso ricombinante umano (rhNGF), in confronto a placebo.
Gli oltre 170 pazienti previsti nello studio sono divisi in tre diversi gruppi, trattati rispettivamente con rhNGF ai due diversi dosaggi o con placebo.
Tra gli obiettivi secondari vi sono la valutazione della guarigione delle lesioni corneali, il miglioramento dell'acuita' visiva e della sensibilita' della cornea. "Siamo particolarmente orgogliosi di questa nuova designazione dell'FDA, che rappresenta un riconoscimento importante per il nostro percorso di Ricerca&Sviluppo in ambito oftalmologico su scala globale, con particolare attenzione al Nord America - spiega Eugenio Aringhieri, CEO del Gruppo Dompe'.
Si tratta di una ulteriore conferma del costante dialogo con le agenzie regolatorie internazionali, al fine di porre al centro temi di salute ancora aperti e possibili soluzioni terapeutiche nell'ambito di patologie ad oggi orfane di cura.
E' in questa direzione che si pone l'impegno del nostro Gruppo, focalizzato sull'individuazione di farmaci innovativi a tutela dei pazienti nel mondo".
