Trapianti pancreatici: Dompe' testa sicurezza Reparixin in Usa

26 Settembre 2013   12:40  

Dompe', azienda biofarmaceutica italiana, ha annunciato, in una conferenza stampa che si e' tenuta nell'ambito del 14esimo World congress of the international pancreas and Islet Transplant Association (Ipita), che si e' tenuta a Monterey, la partenza del trial di fase II/III REP0112. Lo studio multicentrico, randomizzato in doppio cieco versus placebo, viene condotto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Reparixin (frutto della ricerca Dompe' e nato nei laboratori aquilani) nel trapianto autologo di isole pancreatiche, dove a differenza del trapianto da donatore le isole pancreatiche sono ricavate dal pancreas del paziente stesso asportato chirurgicamente per patologia pancreatica. 

Il primo paziente verra' arruolato entro la fine del 2013 e i risultati saranno disponibili nei primi mesi del 2016. Nel trial REP0112 e' previsto il coinvolgimento di 100 pazienti adulti con diabete iatrogeno, ovvero insorto dopo rimozione chirurgica del pancreas, che riceveranno un autotrapianto di isole pancreatiche intraepatico. Saranno inseriti nel trial pazienti destinati al trapianto di isole pancreatiche sottoposti a pancreasectomia totale. I pazienti verranno randomizzati in due gruppi: il primo ricevera' il trattamento con Reparixin in infusione endovenosa continua per sette giorni, il secondo placebo.

L'obiettivo fondamentale dello studio e' valutare se Reparixin contribuisce a migliorare i risultati del trapianto, attraverso la misurazione della percentuale di pazienti che divengono indipendenti dall'insulina dopo autotrapianto di isole. Inoltre verranno valutati specifici parametri di sicurezza del trattamento. "Per la prima volta si valutano negli Usa l'efficacia e la sicurezza di un farmaco espressamente studiato per migliorare i risultati del trapianto autologo di isole pancreatiche", spiega Melena Bellin dello Schulze Diabetes Institute, University of Minnesota Medical School, e Primary Investigator del trial.

 

"Lo studio, che coinvolgera' 6 Stati e 100 pazienti in Usa - aggiunge - intende determinare la percentuale di pazienti insulino-indipendenti a un anno, principale endpoint di efficacia. Saranno inoltre monitorati il controllo glicemico e dell'emoglobina glicata, nonche' il fabbisogno di insulina e i parametri infiammatori specifici". Reparixin agisce direttamente sulla reazione infiammatoria che si sviluppa nei primissimi giorni dopo l'autotrapianto di cellule, che appare correlata soprattutto all'azione dei globuli bianchi polimorfonucleati.

A "determinare" questa condizione sarebbe un fattore chiave nella risposta immunitaria, il CXCL8 o Interleuchina 8, che viene attivato rapidamente dopo l'infusione delle isole pancreatiche e rappresenta un target farmacologico fondamentale per prevenire il mancato attecchimento precoce del trapianto. Reparixin attivo su CXCL8 ha inoltre dimostrato, nei modelli sperimentali e nell'animale, di migliorare la sopravvivenza e la funzione delle cellule trapiantante, grazie all'azione protettiva del farmaco sulle stesse.

Nell'ambito del Congresso sono stati inoltre presentati i risultati di uno studio di Fase II, condotto su pazienti sottoposti a trapianto da donatore in associazione a terapia immunosoppressiva, che dimostrano come il trattamento con Reparixin favorisca la funzione delle isole pancreatiche dopo trapianto allogenico e consenta un sensibile miglioramento del controllo metabolico rispetto alla condizione pre-trapianto, come pure l'insulino-indipendenza in 3 pazienti su 4.

"Lo studio che parte negli Usa e' il naturale completamento del trial di Fase III in corso in Europa per valutare l'efficacia e la sicurezza di Reparixin nel trapianto allogenico di isole pancreatiche e che coinvolge circa la meta' di quanti annualmente vengono sottoposti a questa procedura terapeutica", spiega Lorenzo Piemonti, vicedirettore San Raffaele Diabetes Research Institute e direttore programma trapianto di isole.

"In questi Pazienti - osserva - la risposta infiammatoria che si sviluppa immediatamente dopo l'infusione di isole ha un'influenza drammatica sulla sopravvivenza delle isole stesse: nei primi sette giorni la loro funzionalita' si riduce del 50 per cento. Reparixin e' oggi in studio per valutarne il grado di inibizione nei confronti della risposta infiammatoria, contribuendo al miglioramento dell'efficacia del trapianto di isole pancreatiche e all'insulino-indipendenza". "Dompe' e' fortemente determinata ad individuare soluzioni terapeutiche per malattie rare, spesso orfane di cura.

Per tale ragione, siamo particolarmente orgogliosi della partenza dello studio di Fase II/III negli Stati Uniti. Un ulteriore tassello per rendere disponibili trattamenti efficaci e sicuri per i pazienti, andando a colmare bisogni di salute tutt'oggi insoddisfatti". afferma Eugenio Aringhieri, Ceo Dompe'. "Il trial che abbiamo annunciato e Reparixin, frutto della ricerca dell'azienda e prodotto per tutto il mondo nei nostri siti biotecnologici, confermano il nostro impegno nel settore. Non solo. Rappresentano un significativo step del nostro sviluppo negli Usa, Paese in cui e' stata recentemente inaugurata una filiale del Gruppo".


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